本次論壇以“創新統計設計賦能新藥研發”為主題，南京醫科大學趙楊教授、中國藥科大學言方榮教授、東南大學陳炳為教授、南京中醫藥大學李國春教授等多位專家學者以及企業界代表出席。論壇采用線上線下同步開展的模式，吸引了眾多來自于企業、高校及科研院所的專業人士參加。

先聲藥業臨床統計與數據管理兼研發HR負責人劉戀博士做開場致辭。他對來訪嘉賓以及線上線下的與會人員表示了歡迎，并結合“創新統計設計賦能新藥研發”的主題，對當前熱門的創新統計設計--主方案設計的內涵、外延進行了重點闡述。

論壇首先由中國藥科大學言方榮教授分享一種基于籃子設計的全新統計方法-“BIRTH: Bayesian Dynamic Information Borrowing for Hybrid Control Basket Trials”。BIRTH方法針對隨機對照設計的籃子試驗中對照組招募困難的情景，創新性的提出構建“合成對照臂”的思路，通過借用真實世界數據(RWD)彌補對照組樣本量的不足，同時采用貝葉斯層次模型動態調整借用強度以處理不同數據源的異質性，為利用RWD構建混合對照的籃子試驗提供了一個強大、靈活且穩健的解決方案。言教授寓深于淺的講解，引發了與會者對于貝葉斯方法在創新性試驗設計應用的熱烈討論。

南京醫科大學趙楊教授在名為“主方案設計中的一類錯誤”的主題演講中，從監管科學角度，系統解析了主方案臨床試驗中一類錯誤控制的問題。趙教授針對最常見的幾種設計類型（如籃子設計、傘式設計、平臺設計等）中容易引發一類錯誤的多重性場景進行了系統性闡述，通過梳理國內外法規指南、監管機構審評意見以及已發表的經典案例，分別從法規審評角度、臨床實踐角度以及經驗角度，深入淺出的回答了“如何理解獨立的研究目的”、“共用對照處理”和“可能的多重性調整情形”等科學問題，是一次干貨滿滿的知識分享。

創新性統計設計不僅需要關注方法學和法規監管維度，同時還需要有臨床實踐上的考量。來自默沙東中國的梁礫文女士為本次論壇帶來了“默沙東腫瘤開發主方案設計案例分享及討論”，以默沙東的明星藥物-帕博利珠單抗（K藥）為例，圍繞2個關鍵的主方案設計KEYNOTE-001試驗以及KEYNOTE-158試驗，針對不同階段的研發目的，展示了K藥是如何從I期探索到加速獲批，以及如何開發“不限癌種”適應癥的研究過程，為同類藥物研發帶來了珍貴的實操經驗。

此次論壇承辦方先聲藥業則向與會者展示了一款在新冠疫情中發揮重要作用的明星藥物--先諾欣的研發歷程以及創新型統計方法在其中的應用。先聲藥業統計副總監胡紅林先生全面展示了先諾欣關鍵注冊研究從統計策略選擇評估、統計方法落地實施、到統計分析監管溝通的全過程，其中的創新統計策略成功支持了先諾欣作為國內首款自主研發的3CL靶點抗新冠藥獲得附條件批準，該案例也被認為是統計學驅動研發成功的又一典范案例。

主題分享結束后的圓桌討論中，劉戀博士邀請四位講者和先聲再明臨床統計與數據管理負責人孫曙光博士，就主方案設計等創新型統計設計在臨床研究中的實踐、挑戰以及個人感悟暢所欲言。最后，南京醫科大學趙楊教授對本次論壇進行了總結。他充分肯定了本次論壇的成功舉辦，認為給來自不同領域的專家學者、業界研發人員、學生提供了一個寶貴的交流和學習機會，并對南京生物統計圈在國內影響力的提升提出了更高的期望。